技術(shù)解讀露露和娜娜：兩個(gè)被基因編輯的中國(guó)女孩，全人類難題

李晨陽(yáng)/科學(xué)網(wǎng)

“露露”“娜娜”，兩個(gè)有著可愛(ài)乳名的女孩。然而她們的出生，不僅在全球掀起一場(chǎng)巨大的輿論風(fēng)暴，更向全人類提出了一系列近乎無(wú)解的難題。

11月27日，中科院動(dòng)物所基因工程技術(shù)研究組組長(zhǎng)王皓毅研究員從技術(shù)角度，向《中國(guó)科學(xué)報(bào)》記者全面解釋了基因編輯嬰兒為何是一場(chǎng)不該上演的瘋狂。

披露的信息不多，但已經(jīng)足夠糟糕

基因編輯技術(shù)確實(shí)有應(yīng)用于人體的先例，有一些甚至已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，但這些都是針對(duì)人類體細(xì)胞的基因編輯。

基因編輯用于體細(xì)胞和生殖系統(tǒng)是完全不同的概念。

對(duì)人類配子和早期胚胎的任何基因修飾，都有可能遺傳到下一代，進(jìn)而從某個(gè)個(gè)體流入整個(gè)人類基因庫(kù)中，具有巨大的技術(shù)風(fēng)險(xiǎn)和倫理爭(zhēng)議，因此這方面的臨床操作一直是國(guó)際國(guó)內(nèi)學(xué)術(shù)界公認(rèn)的禁區(qū)。

王皓毅指出，針對(duì)這次的基因編輯嬰兒事件，目前披露的信息量還很有限，但即便從這些零星的信息看來(lái)，整件事情也已經(jīng)相當(dāng)糟糕。

僅從技術(shù)角度討論，槽點(diǎn)就多到不知從何吐起

王皓毅關(guān)注的一點(diǎn)是，賀建奎目前并未聲稱有任何技術(shù)上的突破和改變。

假設(shè)他使用的就是目前已經(jīng)建立的受精卵基因編輯技術(shù)，就一定會(huì)面臨目前同樣也在困擾整個(gè)學(xué)界的技術(shù)難題。

首先是“嵌合”問(wèn)題。

采用目前的基因編輯工具，很大可能性不光在一細(xì)胞期起作用，還有可能在二細(xì)胞期、四細(xì)胞期等階段發(fā)揮作用，那這樣形成的嬰兒就有可能存在基因型的“嵌合”。

正常人只擁有來(lái)自父本和母本的兩種基因型，而“嵌合體”嬰兒可能擁有三四種或更多種基因型。

這會(huì)對(duì)兩個(gè)孩子產(chǎn)生怎樣的影響，是很難預(yù)測(cè)的。

嵌合體：不同遺傳性狀嵌合或混雜表現(xiàn)的個(gè)體，亦指染色體異常類型之一。

其次是“脫靶”問(wèn)題。

脫靶雖然不是必然發(fā)生，但也很難完全杜絕。它的發(fā)生幾率與基因位點(diǎn)、細(xì)胞類型、基因編輯工具濃度等都有關(guān)系。

目前的技術(shù)手段也往往難以確認(rèn)基因編輯中產(chǎn)生的全部脫靶突變。也就是說(shuō)，露露和娜娜是否遇到了這種問(wèn)題，我們可能很難完全確認(rèn)。

脫靶：目前基因編輯的技術(shù)水平無(wú)法保證100%成功率和特異性，有一定幾率在修改目標(biāo)基因時(shí)，“誤傷”其他基因，這種現(xiàn)象有可能導(dǎo)致嚴(yán)重后果。

此外，能否實(shí)現(xiàn)艾滋免疫的預(yù)期效果，也要打一個(gè)大大的問(wèn)號(hào)。

通過(guò)編輯CCR5基因來(lái)預(yù)防或者治療艾滋病的理論基礎(chǔ)，來(lái)自于著名的“柏林病人”，以及對(duì)北歐CCR5基因突變?nèi)巳旱难芯俊?/p>

柏林病人：世界上第一例，也是目前唯一一例被治愈的艾滋病人。他同時(shí)患有艾滋病和白血病，在德國(guó)柏林接受白血病骨髓移植治療后，艾滋病被奇跡治愈�？茖W(xué)家發(fā)現(xiàn)，來(lái)自北歐的骨髓捐獻(xiàn)者先天存在CCR5基因突變。

北歐人與CCR5基因：北歐人群中大概有10%天然存在CCR5基因的缺失，許多研究表明這一缺失與他們對(duì)艾滋病免疫有著重大關(guān)聯(lián)。

必須注意的是，實(shí)驗(yàn)室中產(chǎn)生的這種CCR5基因缺失，與自然界中存在的CCR5基因突變是不一樣的。

盡管目前還看不到實(shí)驗(yàn)細(xì)節(jié)和數(shù)據(jù)，但王皓毅從研究經(jīng)驗(yàn)出發(fā)，認(rèn)為從技術(shù)上很難保證他們編輯出的正是自然存在的這種基因型。

此外，CCR5基因已經(jīng)被證明是有生物學(xué)功能的，它的缺失也可能引起其他病毒感染風(fēng)險(xiǎn)甚至腫瘤風(fēng)險(xiǎn)的提升。

最后，目前這種突變基因主要出現(xiàn)于北歐和西歐人群，同樣的突變被引入中國(guó)人的遺傳背景，可能產(chǎn)生完全不同的效應(yīng)。

瘋狂而且愚蠢，給全人類出了巨大難題

王皓毅提出，有件事情非常必要，那就是這兩個(gè)孩子及其家人的隱私應(yīng)該被嚴(yán)格保護(hù)。甚至這兩個(gè)孩子本人，都不該知道自己生來(lái)與眾不同。

如果隱私得不到保護(hù)，可以想象的是，這些基因編輯嬰兒終生都會(huì)背負(fù)他人異樣的眼光。

盡管他支持這些孩子擁有與其他人一樣的人身權(quán)、生育權(quán)。但他也在思考，與她們結(jié)合的另一半該不該有知情權(quán)呢？這種知情權(quán)和隱私權(quán)之間的矛盾幾乎無(wú)法化解。

他們?cè)摬辉撋�育后代？如果這些編輯過(guò)的基因遺傳給后代，擴(kuò)散進(jìn)人類遺傳庫(kù)，又該怎么辦？

這些幾乎無(wú)解的問(wèn)題，本來(lái)不該出現(xiàn)在這個(gè)世界、這個(gè)時(shí)代。完全是因?yàn)閭�(gè)別人不負(fù)責(zé)任的行為，向全人類提出了巨大的難題。

另外，這些嬰兒未來(lái)不管出現(xiàn)任何健康問(wèn)題，都無(wú)法排除是受到了基因編輯的影響。

這些終其一生的詰問(wèn)，都是事件責(zé)任人必將背負(fù)的十字架。

接下來(lái)，人們必須討論這些人要承擔(dān)怎樣的責(zé)任、面臨怎樣的懲處。

（原標(biāo)題：技術(shù)流解讀來(lái)了！“露娜姐妹”——兩個(gè)中國(guó)女孩，全人類的難題）