來源：“科普中國”

在癌癥治療方面，免疫關(guān)卡抑制劑可以有效地解除免疫系統(tǒng)的剎車，但當(dāng)它們被成功制成新藥后，卻迅速加大了癌癥治療的成本。為什么新藥價格總是如此昂貴？抗癌藥物到底應(yīng)該如何定價？美國物理聯(lián)合會提供了一份解答。

醫(yī)療費用清單；供圖：9dream studio via Shutterstock

今年10月1日，兩名科學(xué)家，詹姆斯.艾利森（James Allison）和本庶佑（Tasuku Honjo），因揭示“如何控制人體免疫系統(tǒng)的剎車”而獲得了2018年的諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎。他們的發(fā)現(xiàn)造就了新的救命藥，可以利用人類自身的免疫系統(tǒng)來對抗癌癥。

諾貝爾委員會指出，這些藥物代表著一種全新的治療癌癥的方法，而且它們的治療效果非常顯著，甚至可以用來治療那些原本已經(jīng)無法醫(yī)治的癌癥。

由于這兩位科學(xué)家里程碑式的工作，他們共同分享了超過100萬美元的獎金，相當(dāng)于每人50萬美元。在他們的幫助下，這類被稱為生物制劑的藥物被相繼發(fā)明出來�？墒�，這50萬美元的獎金可能只夠幫助少數(shù)幾個人支付他們服用這類藥物單個療程的費用。

像這樣，僅僅使用單一的免疫治療藥物，一個療程可能就要花費超過10萬美元。更甚的是，許多近期開發(fā)的其他類疾病治療藥物也都紛紛效仿，價格都被定在6位數(shù)，比如單一療程需要17.8萬美元的治療白血病的藥物，以及需要25.9萬美元的治療囊性纖維化的藥物。

那么，為何這些藥都如此的昂貴呢？

開發(fā)新藥是很費錢的（盡管我們不認同它們竟會如此昂貴）

據(jù)專家稱，一些新藥價格昂貴的部分原因是，研發(fā)它們需要投入大量的資金和時間。

肯.凱汀(Ken Kaitin)是來自美國波士頓塔夫茨大學(xué)醫(yī)學(xué)院非營利智庫塔夫茨藥物開發(fā)中心的一位教授兼主任，他表示:“從識別一種活性分子到將它制成一種產(chǎn)品并推向市場，可能需要長達15年的時間�！痹谠撝行牡难芯抠Y金中，大約有25%是來自制藥和生物技術(shù)公司無限制的資助。

凱汀教授解釋說，新藥必須經(jīng)過實驗室測試和昂貴的臨床試驗，再通過一系列其他監(jiān)管障礙，才能獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局的批準，并最終被醫(yī)生普遍使用，然后病人才能服用。所有這些工作都要加起來計入成本。而且，一路上還會有很多失敗。凱汀教授繼續(xù)說，在那些能夠進行人體測試的新藥產(chǎn)品中，只有12%能夠最終投入市場。在2018年發(fā)表在《生物統(tǒng)計》雜志上有一項研究顯示，這一比例是13.8%——比12%略高一些，但仍不足七分之一。

凱汀教授說:“這種高的失敗率在本質(zhì)上就導(dǎo)致了藥物開發(fā)的高成本。而一種可以成功進入市場的藥物，其成本就不得不囊括這些失敗的損失�！�

總體而言，據(jù)塔夫斯中心估計，生物制藥公司開發(fā)一種新藥的平均成本約為26億美元，其中約14億美元是實際研發(fā)支出的費用，而約12億美元則是損失的時間和機會成本。一些業(yè)內(nèi)人士估計，平均成本甚至比這還要高：一種新藥物的成本可以高達驚人的40億美元，有時這一數(shù)字甚至?xí)�更高�?/p>

然而，并非所有人都認同這些數(shù)字�！睹绹�醫(yī)學(xué)會雜志內(nèi)科學(xué)》期刊在2017年發(fā)表的一項研究中顯示，開發(fā)一種新藥的成本約為6.48億美元，比上述估計的成本要低得多。而且，公眾還通過聯(lián)邦研發(fā)稅減免政策，幫助補貼了新藥的研發(fā)成本。

制藥公司百時美施貴寶是抗癌免疫治療藥物易普利姆瑪?shù)纳�產(chǎn)廠商，該藥物的商標名為“伊匹單抗”。該公司在給《Inside Science》期刊的一封電子郵件中說到，他們在2017年的研發(fā)支出就高達48億美元。

愿意付錢，因為沒有能力說“不”

來自美國賓夕法尼亞州費城沃頓商學(xué)院的醫(yī)療管理教授馬克.保利(Mark Pauly)表示，在通常情況下，隨著替代品的出現(xiàn)或仿制藥的生產(chǎn)逐步被放開，原藥品的價格是會下跌的。他指出，一些其它類型的藥物，最初的價格也十分高昂，比如治療丙型肝炎的蘇瓦迪，最終其售價確實會有所下降。

然而，據(jù)路透社指出，即使抗癌藥的競爭加劇，藥物的售價也依然沒有顯著下跌。

這其中部分的原因是由于癌癥這一殘酷的現(xiàn)實。由于癌癥威脅生命的本質(zhì)，患者和他們的醫(yī)生通常會將治療效果的微小提高視為存有巨大的價值，而那些更便宜，也仍然相對有效的藥物就可能會被忽視。更有效的治療方法的確可以幫助人們存活更長的時間，隨著他們的生命不斷受到威脅，癌癥患者會被極大地激勵，他們不會只選擇一種療法，而是不惜任何代價為更有前途的新療法買單，去不斷嘗試一種又一種的治療方法。

此外，保險公司或醫(yī)院可能也很難拒絕這些新藥，或是退回藥物并試圖通過談判來壓低價格。舉例來說，癌癥藥物是一種保險范圍內(nèi)的藥物，屬于醫(yī)療保險D部分——政府強制要求醫(yī)療保公司涵蓋的藥物。盡管醫(yī)療保險支出在2015年就占美國處方藥零售支出的29%，但美國衛(wèi)生與公眾服務(wù)部卻依然明確禁止就醫(yī)療保險D類藥物的價格進行談判。

這些因素導(dǎo)致一些研究人員將抗癌藥物視為一種“壟斷”。至少在一定程度上，這類藥物與正常的市場活動是相互隔絕的。

穩(wěn)定豐厚的利潤才會不斷吸引投資

保利教授說到，從另一方面來看，這種高價格可能是這些新的、前沿的藥物能不斷被研發(fā)出來的首要原因。

目前，基礎(chǔ)科學(xué)的研究主要由政府或慈善組織資助，而如何將這些發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為實際產(chǎn)品就往往落在私人公司和投資者的身上。對于罕見疾病的治療，或是像艾利森教授和本庶佑教授這樣的全新發(fā)現(xiàn)，開發(fā)它們是存在很大的經(jīng)濟風(fēng)險。正因如此，為了可以讓自己的發(fā)現(xiàn)應(yīng)用到癌癥治療的測試和試驗中，艾利森教授曾不得不奮力拼搏。

如果不是為了博得那眾所周知的頭彩，這種經(jīng)濟上的風(fēng)險可能會讓制藥公司對這些新藥物的研究望而卻步。因為制藥公司知道一種新的、有效的抗癌藥物的定價可以高達六位數(shù)，正如保利教授所說：“投資者總是傾向于那些可能有機會帶來豐厚回報的投資。”

保利教授還解釋到，價格的確可以被壓低，但如果這樣的話，企業(yè)可能會因此失去投資高風(fēng)險研究的動力。按照他的話說，“這本來就是一種權(quán)衡�！比绻麤]有令人難以置信的利潤承諾，這些藥物以及潛在的治療方法可能永遠無法走出實驗室。

新藥的確能帶來難以置信的利潤。百時美施貴寶（Bristol-Myers Squibb）在其2017年的年報中稱，“伊匹單抗”僅在這一年就實現(xiàn)了12億美元的全球銷售額。